Aspaveli ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Pegcetacoplan enthält. Pegcetacoplan wurde für die Bindung an das Komplementprotein C3 entwickelt, das ein Bestandteil des körpereigenen Abwehrsystems, des sogenannten Komplementsystems, ist.

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

Aspaveli wird für die Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) eingesetzt, die als Folge dieser Erkrankung eine Anämie haben.

Bei Patienten mit PNH ist das Komplementsystem überaktiv und greift ihre roten Blutkörperchen an. Dies kann zu Blutarmut (Anämie), Müdigkeit, Funktionseinschränkungen, Schmerzen, Bauchschmerzen, dunklem Urin, Kurzatmigkeit, Schluckbeschwerden, Erektionsstörungen und zur Bildung von Blutgerinnseln führen. Durch Bindung und Blockade des C3-Proteins kann dieses Arzneimittel verhindern, dass das Komplementsystem die roten Blutkörperchen angreift, und so die Symptome der Erkrankung unter Kontrolle bringen. Dieses Arzneimittel erhöht nachweislich die Anzahl der roten Blutkörperchen (Abschwächung der Anämie), was zu einer Verbesserung der Symptome führen kann.

C3-Glomerulopathie (C3G) und primäre Immunkomplex-vermittelte membranoproliferative Glomerulonephritis (IC-MPGN)

Aspaveli wird zur Behandlung von erwachsenen und jugendlichen Patienten (im Alter von 12 bis 17 Jahren) mit Erkrankungen namens Komplement-vermittelte C3-Glomerulopathie (C3G) oder primäre Immunkomplex-vermittelte membranoproliferative Glomerulonephritis (primäre IC-MPGN) eingesetzt.

Die Glomerulonephritis ist eine Nierenerkrankung, bei der es zu einer Entzündung in der Niere kommt. C3G und primäre IC-MPGN sind spezielle Formen der Glomerulonephritis. Bei Patienten mit C3G oder primärer IC-MPGN ist das sogenannte Komplementsystem überaktiv. Wird dieses System nicht gut kontrolliert, kann dies zu einer Schädigung des Glomerulus führen, einem Netzwerk kleiner Blutgefässe in der Niere, welches das Blut filtert. Mit der Zeit verliert die Niere dadurch die Fähigkeit, Abfallstoffe aus dem Blut zu entfernen. Werden diese Abfallstoffe nicht aus dem Blut entfernt, reichern sie sich im Körper an und können zu Nierenentzündungen, Nierenschäden und Nierenversagen führen. Zu den möglichen Anzeichen gehören Blut im Urin (Hämaturie), überschüssiges Eiweiss im Urin (Proteinurie), eine eingeschränkte Nierenfunktion (gemessen mit der glomerulären Filtrationsrate [GFR]), erhöhte Kreatininwerte im Blut, Müdigkeit und Schwellungen (Ödeme) an Händen, Füssen oder Knöcheln. Dieses Arzneimittel verringert nachweislich die Eiweissausscheidung im Urin und kann die Nierenfunktion stabilisieren.

Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin.